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2024/01/11
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「劲方医药」主导的GFH009再获两项FDA认定!治疗PTCL、AML均获得快速通道与孤儿药资格认定

2024年1月11日,「劲方医药」宣布GFH009(SLS009)近期再获两项美国食品药品监督管理局(FDA)认定,目前,GFH009相关疗法治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)以及复发/难治性急性髓系白血病(AML)均获得FDA快速通道资格认定与孤儿药资格认定。针对两项适应症的临床试验分别在中国与美国开展、并均进入II期研究阶段,I期及II期试验中有多例患者观察到完全或部分缓解、以及超越同类靶向疗法的安全性和疗效。

由劲方主导的GFH009单药治疗复发/难治性PTCL试验在近40家中心开展,目前Ib期试验已完成安全性确认并进入II期研究;此前I期数据显示GFH009可使PTCL等血液瘤患者体内MYC、MCL1等原癌基因表达显著降低至期望水平,其中4例PTCL患者观察到临床疗效、包括1例持续治疗超过66周且仍在继续治疗中。

劲方合作伙伴SELLAS生命科学主导的GFH009联合维奈克拉、阿扎胞苷治疗复发/难治性AML也已进入II期试验,并在安全剂量水平观察到受试者获得完全缓解,无剂量限制性毒性事件发生、且多例患者观察到骨髓中原始细胞显著下降(≥50%)。 

劲方医药首席医学官汪裕博士表示:“过去一年来,劲方管线的头部项目不断取得重要注册审评进展,在国内已收获GFH925新药上市申请受理、纳入优先审评、两项突破性疗法认定,在美国也收获GFH009在两项适应症治疗领域的快速通道和孤儿药资格认定。“全球新”产品从立项研发到临床开发都有巨大的挑战与创新空间,感谢监管机构的认可以及商业伙伴的合作开发,期待公司一体化“全球新”体系为市场和患者带来更多创新产品、并在今年取得更多注册进展。”

 

关于FDA快速通道

FDA快速通道认定旨在促进治疗严重疾病、解决重大未满足医疗需求的新药研发,此项资格认定有助于制药企业更及时与FDA沟通交流研发问题;制药企业还可在提交上市申请时向FDA滚动递交新药研究资料,加速药物后续研发和批准上市。FDA孤儿药资格认定则鼓励企业针对罕见病或患者人群相对较小的适应症开发创新疗法,政策支持包括研发资助、临床费用的税收抵减、NDA申请费用减免等,药物针对该适应症上市后可获美国市场7年独占权。

 

关于CDK9和GFH009

细胞周期依赖蛋白激酶(cyclin-dependent kinase, CDK)为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白,在细胞周期调节和转录过程中扮演重要角色;CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生存率呈现负相关。GFH009为强效、高选择性小分子CDK9抑制剂,其单药I期临床试验及临床前实验数据均入选2022 ASH壁报,单药临床试验则显示了GFH009的良好安全性,并在多例不同组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效。

临床前实验数据显示,通过特异性抑制CDK9蛋白,GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速分裂和蛋白合成;并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中,抑制细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞死亡,且对CDK9蛋白的选择性抑制率超过其他CDK亚型100倍。体外、体内药效实验还表明GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖,降低荷瘤动物死亡率、显著延长模型动物的存活时间。

GFH009由劲方医药自主研发并申报临床试验,于2020年进入中美多中心临床研究。2022年,劲方与SELLAS生命科学集团就GFH009开发达成战略授权合作:SELLAS生命科学集团将作为独家合作伙伴,获得劲方医药新一代高选择性CDK9小分子抑制剂GFH009注射剂在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门、台湾)之外的全球开发和商业化权益。 

 

来源:劲方医药